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项目简介：

成人迟发性运动障碍 （TD）是精神分裂药物常见的副作用。Neurocrine Biosciences是成立于美国加州致力于研究和开发神经系统疾病和内分泌相关疾病药物的生物技术公司。日前，Neurocrine Biosciences的单氨转运酶抑制剂valbenazine（商品名Ingrezza）被FDA于2017年4月11日宣布批准用于治疗成人迟发性运动障碍（TD）。在此之前，美国还没有类似的上市药物，Ingrezza或成为首个和唯一TD药物。在临床试验中Ingrezza比安慰剂降低3.2点AIMS（非自主运动指数），40%用药组病人改善至少50% AIMS（安慰剂组为8.7%）。Ingrezza此前获得FDA突破性药物地位和优先审批权，专家估计这个产品峰值销售可达10亿美元。

图1，Valbenazine

Valbenazine是一种具有高度选择性的小分子囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂。囊泡单胺转运体-2（VMAT2）集中分布于人脑，主要负责突触前神经元中单胺物质（多巴胺，去甲肾上腺素，血清素及组胺）的重新包装和运输。Neurocrine公司研发的Valbenazine，是一种新型高选择性的VMAT2抑制剂，调节神经传导过程中多巴胺的释放，而对其他单胺物质没有影响，因此减少了“脱靶”导致的副作用。因此，Valbenazine能缓解以高多巴胺能状态为特征的疾病，如迟发性运动障碍，抽动秽语综合征，亨廷顿舞蹈病，精神分裂症，迟发性肌张力障碍等。

Ingrezza和梯瓦的Austedo（氘代丁苯那嗪）结构非常类似。Austedo上周成为FDA批准的第一个氘代药物，用于一种叫做亨廷顿舞蹈病的罕见不自主运动障碍。

Austedo也申请了TD，其PDUFA日期为今年8月30日。丁苯那嗪是60年代就开始使用的药物。一开始是作为精神疾病药物上市，但疗效一般，却发现可以控制不自主运动。虽然没有可靠的RCT试验数据支持，但欧洲加拿大等国很早就上市了丁苯那嗪。后来积累了一些RCT数据，美国在2008年批准丁苯那嗪用于亨廷顿舞蹈病，但没有扩展到TD。

适应症发病率（附参考文献或资料来源，重点说明我国数据）：

有关文献关于迟发型运动障碍（TD）发病率的报道不一。在国外，Yassa等人对1989年以前的参考文献进行回顾性分析发现，TD的发病率从3.3%到62%不等，平均约为24.2%。同时期，中国学者对TD的流行病学调查得出发病率为9.01%，远低于国外的平均值。而近年来中国调查研究得出的发病率大多在21%-25%之间，与国外的流行病学资料较为相近。据中国国内的报道，住院时间达10年以上的精神病患者，TD发生率高达46%。

参考文献及数据来源：

1.Ross DE et al., 2005, Rate of Tardive Dyskinesia in Hospitalized patients. Am J Psychiatry, 162 (4): 816.

2.颜文伟，1986，迟发性运动障碍的流行病学调查，新药与临床杂志， 4（4）：192.

3.谢帆等，2002，慢性精神分裂症住院病人迟发性运动障碍研究，中国神经精神疾病杂志， 28 （1）：27-29.

4.王德林等，2003，长期住院精神分裂症患者迟发性运动障碍调查，临床精神医学杂志， 13 （6）：348-349.

5.姚旺等，2008，长期服用抗精神病药病人迟发性运动障碍调查，中国民康医学,20 （7）：656.

6.朱凤艳等，1995，迟发性运动障碍的高危因素与临床特征，临床精神医学杂志，6（2）：102.

市场规模（附理由与参考文献，重点说明我国数据）：

迟发性运动障碍症（TD）主要由抗精神病药物诱发。在我国抗精神病药物市场规模逐年增加，年复合增长率为30.54%，2012年抗精神病药物市场规模达到了34.39亿元。由于TD主要由抗精神病药物引发，因此可推测TD药物市场的规模也会逐年增加。对于迟发性运动障碍（TD），目前除了Neurocrine Biosciences公司的Ingrezza（Valbenazine），尚无FDA批准的治疗药物。有关专家估计这个产品峰值销售可达10亿美元。值得一提的是Ingrezza（Valbenazine）的类似药物Austedo (氘代丁苯那嗪)。它被用于治疗亨廷顿舞蹈病，也有可能扩展到TD的治疗，有预测显示，2021年，Austedo市场可达700 Million 美元。由此也能窥见Ingrezza（Valbenazine）的广阔市场。

同类竞争者：

Austedo (氘代丁苯那嗪)

该产品的竞争优势：

1、Ingrezza（Valbenazine）是首个和唯一FDA批准的用于治疗TD的药物。

2、和同类产品Austedo (氘代丁苯那嗪)相比，Ingrezza（Valbenazine）安全性略占上风，没有Austedo的抑郁和自杀念头的黑框警告。

3、Ingrezza（Valbenazine）是高度选择性VMAT2抑制剂，能特异性地调节神经传导过程中多巴胺的释放，而对其他单胺物质没有影响，因此减少了“脱靶”导致的副作用。

专利信息 （申请号、专利名称和法律状态）：

1、US:2016039098:W，VMAT2 INHIBITORS FOR TREATING NEUROLOGICAL DISEASES OR DISORDERS，已授权。

2、US:2016039098:W，VMAT2 INHIBITORS FOR TREATING NEUROLOGICAL DISEASES OR DISORDERS，已授权。

3、US:2016016892:W，[9,10-DIMETHOXY-3-(2-METHYLPROPYL)-1H,2H,3H,4H,6H,7H,11BH-PYRIDO-[2,1-A]ISOQUINOLIN-2-YL]METHANOL AND COMPOUNDS, COMPOSITIONS AND METHODS RELATING THERETO，已授权。

4、US:2015029519:W，VMAT2 INHIBITORS FOR THE TREATMENT OF HYPERKINETIC MOVEMENT DISORDERS，已授权。

5、CN201580023821.X，用于运动机能亢进性运动障碍的治疗的VMAT2抑制剂，已授权。

6、US:2015014893:W，PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS COMPRISING AN ANTIPSYCHOTIC DRUG AND A VMAT2 INHIBITOR AND USES THEREOF，已授权。

7、CN201580009498.0，包含抗精神病药物和VMAT2抑制剂的药物组合物及其用途，已授权。

8、CN:201580009498:A，Pharmaceutical compositions comprising an antipsychotic drug and a VMAT2 inhibitor and uses thereof，已授权。

9、US:201515116786:A，PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS COMPRISING AN ANTIPSYCHOTIC DRUG AND A VMAT2 INHIBITOR AND USES THEREOF，已授权。

由于刚获批不久，正在商业推广，尚无可查询售价。

公司估值融资情况：

到目前为止，公司只经历了一次融资，获得共计10 Million美元的融资。

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